Клинические испытания генной терапии ВМД обнадеживают

Хотя такие методы лечения, как Луцентис, Авастин и Эйлиа, используются для сохранения и восстановления зрения у людей с влажной формой возрастной макулярной дегенерации (ВМД) в течение последних нескольких лет, у них есть существенный недостаток: Терапия требует регулярных инъекций в глаза, в некоторых случаях – ежемесячно на протяжении жизни пациента.

Но в ходе ежегодной встречи ARVO (Association for Research in Vision and Ophthalmology) поступила хорошая новость о ранней стадии клинических испытаний генной терапии влажной ВМД, известной, как RetinoStat® , при которой требуется гораздо меньше инъекций. Хотя исследователи до сих пор изучают долгосрочную эффективность лечения, они полагают, что одна инъекция будет действовать в течение нескольких лет, а возможно, всей жизни пациента.

По сообщению Oxford BioMedica, разработчика RetinoStat, лечение было безопасным и показало желаемый результат применения терапевтических белков в течение 48-недельной фазы I исследования, в которой участвовал 21 пациент. Самое впечатляющее, что пациенты имели стабильную остроту зрения. Кроме того, отнимающая зрение протечка сосудов, являющаяся отличительной чертой влажной ВМД, сократилась.

I фаза исследования сосредоточена, главным образом, на безопасности, так что предстоит пройти еще долгий путь, прежде чем Oxford BioMedica сможет сделать вывод, что лечение работает, и обратиться за нормативным утверждением. Нужно оценить результаты гораздо большего числа пациентов в течение более длительных периодов времени. Но эти результаты являются обнадеживающими.

Благодаря раннему доклиническому финансированию из Фонда борьбы со слепотой (Foundation Fighting Blindness), Oxford BioMedica инициировала коммерческое развитие генной терапии для трех заболеваний сетчатки – RetinoStat, а также StarGen для лечения болезни Штаргардта и UshStat для синдрома Ашера тип 1Б. В 2014 году международная фармацевтическая компания Санофи приобрела права на развитие и коммерциализацию StarGen и UshStat. Ранняя стадия их клинических испытаний продолжается.

Примечание: RetinoStat® представляет собой терапию на генной основе для неоваскулярной «влажной» ВМД, а также может быть использован для лечения диабетической ретинопатии. RetinoStat® направлен на сохранение и улучшение зрения пациентов путем анти-ангиогенеза, процесса блокирования образования новых кровеносных сосудов. Продукт использует технологическую платформу компании LentiVector® для доставки с помощью инъекций двух генов, кодирующих анти-ангиогенные белки эндостатин и ангиостатин, непосредственно к сетчатке. Это создает генетически модифицированные клетки в месте инъекции, действующие как эндогенные заводы для двух антиангиогенных белков, которые затем локально высвобождаются и предотвращают разрушительную васкуляризацию сетчатки. Компания ожидает, что для лечения достаточно будет однократного введения RetinoStat®, что даст продукту значительное преимущество на рынке перед Луцентисом, инъекции которого требуется повторять каждые 4-8 недель.