MANF получает статус орфанного препарата для лечения пигментного ретинита

По данным пресс-релиза компании Amarantus BioScience Holdings, иссследуемый препарат для лечения редких заболеваний под названием MANF получил статус орфанного препарата для лечения пигментного ретинита (ПР) в управлении по контролю пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

MANF — это природный белок, который снижает и предотвращает апоптоз (естественную гибель клеток), возникающий в результате травмы или какого-либо заболевания. MANF был открыт с помощью специального поискового механизма белков PhenoGuard™ компании Amarantus. Доклинические данные указывают на то, что MANF обеспечивает защитные функции у экспериментальных животных, имеющих ПР. Более того, токсикологические исследования показали, что MANF хорошо переносится после его однократного интравитреального введения в терапевтически значимом количестве.

«Мы очень рады получить этот статус для MANF в области лечения ПР. Это представляет для нашей компании определенный рубеж, а также является важным шагом вперед в плане нашей дальнейшей клинической и регулятивной стратегии, — сказал президент и генеральный директор компании Amarantus Джеральд Коммишинг (Gerald E. Commissiong). — Нашими целями являются продолжение поиска путей придания значимости нашей MANF программе, а также продвижение этого многообещающего продукта в разные области терапии, где всё еще есть значительные нереализованные потребности».

Программа FDA для назначений редких препаратов предоставляет особый, т. н. орфанный, статус (orphan drug) лекарствам и биопрепаратам, предназначенным для лечения, диагностики или профилактики так называемых болезней-сирот (т.е. редких заболеваний — Прим. переводчика), которыми страдают менее 200 тыс. человек в США. Этот статус гарантирует эксклюзивные внеконкурентные права на рынке в течение 7 лет, а также определенные стимулы, включая федеральные гранты и налоговые льготы.

О пигментном ретините
Пигментный ретинит (ПР) относится к группе наследственных заболеваний, приводящих к дегенерации сетчатки и часто к слепоте. Сетчатка покрывает внутреннюю заднюю стенку глаза и отвечает за улавливание изображений в поле зрения. Люди, заболевшие ПР, страдают от постепенного ухудшения зрения, поскольку их клетки-фоторецепторы (колбочки и палочки) отмирают. Симптомы ПР — прогрессирующее ухудшение периферического и ночного зрения, а также ухудшение центрального зрения и восприятия цветов. Ночная слепота является одним из ранних и наиболее часто встречающихся симптомов ПР.

ПР обычно диагностируется у подростков до 16 лет и у молодых людей (до 21 года). Скорость прогрессирования заболевания и степень потери зрения индивидуальны в каждом конкретном случае. Большинство людей с ПР считаются (юридически) слепыми к моменту достижения 40-летнего возраста.